Introducción
Dr. José María de la Torre Hernández
Presidente del Comité Científico del Congreso. Vicepresidente de la SEC
Comités ejecutivo, organizador y científico
Comité de evaluadores
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Índice de autores
Introducción y objetivos: El tratamiento con tafamidis ha sido aprobado recientemente en nuestro medio para pacientes con amiloidosis cardiaca TTR en base a que disminuye la morbimortalidad de forma significativa. El objetivo de este trabajo es describir los pacientes de nuestra cohorte candidatos a tratamiento con tafamidis y compararlos con los que recibieron este tratamiento dentro de la misma.
Métodos: Estudio multicéntrico, transversal y de selección retrospectiva de una cohorte de pacientes con amiloidosis cardiaca TTR diagnosticados entre el 2010 y el 2024 procedentes de 10 centros de Andalucía. Para definir la población de pacientes candidatos a tafamidis se aplicaron los criterios de selección del estudio ATTR-ACT: A-TTR confirmado por biopsia o gammagrafía, infiltración cardiaca, insuficiencia cardiaca sintomática, NT-proBNP > 600 pg/ml, y que no cumplieran criterios de exclusión de dicho ensayo. Asimismo, se excluyeron los pacientes con otros tratamientos modificadores de la enfermedad.
Resultados: De los 75 pacientes incluidos (80% varones, edad media 71 ± 12 años, 63% wild-type), 31 pacientes (41%) cumplieron criterios de inclusión del estudio ATTR-ACT y no estaban recibiendo otro tratamiento específico (10 pacientes). En esta población la edad media fue 76 ± 9 años y un 87% eran varones, presentando el 29% la forma mutante (56% Val50Met), con un 81% de los pacientes en clase funcional II-III de la NYHA (13% clase III). Los pacientes presentaban grosor miocárdico medio de 18 ± 3 mm y FEVI 57 ± 9%. De estos pacientes candidatos, el 48% de los casos (15 pacientes) recibieron tratamiento con tafamidis, con una edad media de 70 ± 10 años, siendo un 93% varones, presentando el 53% la forma mutante (33% Val50Met), con un 73% de los casos en clase funcional II-III (7% clase III) de la NYHA. Estos pacientes presentaban grosor miocárdico medio de 17 ± 3 mm y FEVI 61 ± 7%.
Pacientes candidatos a tratamiento con tafamidis (N = 31) |
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Edad - años |
76 ± 9 |
Sexo (%) |
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Varones |
27 (87) |
Mujeres |
4 (13) |
Clase funcional NYHA (%) |
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I |
6 (19) |
II |
21 (68) |
III |
4 (13) |
Genotipo TTR (%) |
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A-TTRwt |
22 (71) |
A-TTRm |
9 (29) |
Tafamidis (%) |
15 (48) |
FEVI -% |
57 ± 9 |
Strain GL -% |
14 ± 5 |
Grosor miocárdico medio - mm |
18 ± 3 |
NYHA: New York Heart Association; TTR: transtirretina; A-TTRwt: amiloidosis por transtirretina wild type; A-TTRm: amiloidosis por transtirretina mutada; FEVI: fracción de eyección del ventrículo izquierdo; Strain GL: strain global longitudinal. |
Conclusiones: Aproximadamente la mitad de los pacientes de nuestra cohorte susceptibles a tratamiento con tafamidis recibieron esta terapia. De los pacientes tratados, la mitad eran hereditarios y la mayoría tenían hipertrofia miocárdica moderada, FEVI preservada y afectación funcional ligera. Resulta fundamental un diagnóstico precoz de la enfermedad y evaluar qué pacientes son candidatos a recibir tratamiento con tafamidis, para así disminuir la morbimortalidad.