Introducción
Dr. Juan José Gómez Doblas
Presidente del Comité Científico del Congreso
Comité ejecutivo
Comité de evaluadores
Listado de sesiones
Índice de autores
Introducción y objetivos: El mavacamtén es el primer inhibidor selectivo alostérico de la miosina cardiaca específicamente desarrollado para interrumpir la fisiopatología subyacente de la miocardiopatía hipertrófica (MCH) mediante la disminución de puentes de actina-miosina, disminuyendo la contractilidad y mejorando la energía del miocardio. El uso de mavacamtén mejoró la capacidad funcional, el gradiente en el tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) y los síntomas en pacientes con MCH, aunque desconocemos su aplicabilidad en la práctica médica real. El objetivo del estudio fue analizar las características de una población seleccionada de pacientes diagnosticados de MCH para conocer el porcentaje de candidatos a la toma de mavacamtén, siguiendo los criterios de inclusión y exclusión del estudio pivotal.
Métodos: Se diseñó un estudio observacional retrospectivo incluyendo de forma consecutiva todos los pacientes con MCH ingresados en nuestro centro por cualquier motivo desde el año 2010 hasta el 2021. Se estudió la proporción de pacientes que cumplieron los criterios de inclusión y no presentaron criterios de exclusión del ensayo pivotal en la última valoración cardiológica.
Resultados: Se incluyeron 79 pacientes. La edad media fue de 71 años. Hubo 37 mujeres (46,83%). Del total, 9 (11,39%) presentaban terapia de reducción septal previa, 52 (65,82%) tratamiento con betabloqueante, 16 (20,25%) tratamiento con calcioantagonista y 22 (27,84%) eran portadores de desfibrilador. En 20 pacientes (25,31%) se había realizado estudio genético, 6 (7,59%) presentaron variante patogénica o probable patogénica y 16 (20,25%) presentaban historia familiar previa. La proporción de pacientes que presentaron los criterios de inclusión o exclusión se muestran en la tabla. Teniendo en cuenta esto, solo 13 pacientes (16,45%) serían candidatos a mavacamtén. La principal variable limitante para la inclusión fue la ausencia de gradiente significativo, seguido de la clase funcional según la New York Heart Association (NYHA). Ningún paciente cumplió criterios de exclusión.
Criterios de inclusión y exclusión |
|
N = 79 |
|
Criterios de inclusión |
|
Mayor de 18 años de edad |
79 (100%) |
Diagnóstico de MCH |
79 (100%) |
Gradiente pico en TSVI (reposo, Valsalva o ejercicio) mayor de 50 mmHg |
13 (16,45%) |
FEVI ≥ 55% |
72 (91,13%) |
Clase funcional NYHA II o III |
38 (48,10%) |
Capacidad de realizar ergoespirometría |
59 (74,68%) |
Criterios de exclusión |
|
Historia de síncope o TVS con ejercicio los 6 meses previos |
0 (0%) |
QT corregido mayor de 500 ms |
0 (0%) |
FA paroxística o intermitente en electrocardiograma de reclutamiento |
0 (0%) |
FA persistente o permanente no anticoagulada las 4 semanas previas a la inclusión |
0 (0%) |
FA persistente o permanente sin control adecuado de frecuencia cardiaca en los 6 meses previos a la inclusión |
0 (%) |
Terapia de reducción septal en los 6 meses previos a la inclusión |
0 (0%) |
Cambios de tratamiento betabloqueante o calcioantagonista en las 2 semanas previas a la inclusión |
0 (0%) |
Tratamiento con disopiramida |
0 (0%) |
MCH: miocardiopatía hipertrófica; TSVI: tracto de salida del ventrículo izquierdo; FEVI: fracción de eyección del ventrículo izquierdo; NYHA: New York Heart Association; TVS: taquicardia ventricular sostenida; FA: fibrilación auricular. |
Conclusiones: El mavacamtén es un fármaco prometedor pero a priori su aplicabilidad en la vida real sería baja especialmente por una baja proporción de pacientes con gradiente en el TSVI significativo en nuestra muestra.